Han pasado más de 150 años desde que el glioblastoma comenzó a ocupar páginas en la literatura médica. Pero no existe hasta el momento un tratamiento exitoso para este funesto tumor maligno del sistema nervioso central. Un grupo de investigación de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ) toma nota y por medio del fármaco experimental PI-7 busca brindar una opción terapéutica para las y los pacientes. El desarrollo, que aún se encuentra en fases muy iniciales, resultó finalista, hace unas semanas, en el "Premio Merck-MINCyT-CONICET de innovación en ciencias de la salud 2023".

"Para nosotros fue una gran satisfacción, por la concreción de logros que fueron pensados hace tiempo, en pos del beneficio de los pacientes que, luego de años de trabajo, son reconocidos por la comunidad científica", comenta a El Editor Daniel Gomez, director del Centro de Oncología Molecular y Traslacional (COMTra). La entidad depende de la citada universidad del conurbano.

El investigador agrega que "la distinción es algo que nos enorgullece y nos hace sentir que transitamos el camino correcto. La distancia entre investigación básica, investigación aplicada y desarrollo tecnológico se ha acortado. Esto aumenta la importancia estratégica de la primera".

Diego Mengual Gómez, director de la Unidad de Oncología Molecular del COMTra.

Siempre hay que apostar a la investigación básica

La investigación básica -también conocida como pura, o fundamental- es aquella que no busca de manera directa dar con alguna aplicación, al menos en lo inmediato. Está motorizada por la curiosidad y las ganas de ampliar conocimientos acerca de un fenómeno, o un campo específico. El fármaco PI-7 tiene la particularidad de tener años de ciencia básica detrás. Todos invertidos en tratar de conocer a fondo la biología molecular del glioblastoma.

Así es como, en primera instancia, surge un blanco -o un flanco débil en las células del tumor- para dirigir un ataque: se trata de la enzima PIN1. "Primero se estudió la estructura de PIN1, para comprender su funcionamiento y definir a que parte íbamos a dirigir el diseño del potencial fármaco", comenta Diego Mengual Gómez, director de la Unidad de Oncología Molecular del COMTra.

Según el científico, el funcionamiento de la enzima es central en distintos procesos que facilitan el desarrollo de un glioblastoma. Y su inhibición, por el contrario, se convierte en una estrategia de tratamiento beneficiosa y prometedora.

"Una vez obtenida esta información, nos abocamos a buscar compuestos que sean capaces de interactuar con la región puntual de la enzima que definimos. Esto fue como buscar una aguja en un pajar, ya que analizamos más de 400.000 compuestos diferentes", señala Mengual Gómez.

La puesta en juego de herramientas computacionales y algunos ensayos de laboratorio permitieron depurar esa larga lista, para dar al fin con el fármaco inhibidor PI-7. El investigador comenta que para lograrlo fue muy importante la colaboración con el Laboratorio de Farmacología Molecular de la UNQ.

Fotos: Natalia Castro.

COMTra: una referencia en oncología traslacional

En el ambiente del COMTra se respira investigación molecular básica, pero también oncología traslacional. "Esta disciplina representa uno de los campos más revolucionarios y esenciales dentro de la investigación médica actual. Su enfoque principal es el de cerrar la brecha entre los descubrimientos científicos realizados en el laboratorio y su aplicación efectiva en pacientes con cáncer", comenta Gómez.

En el centro quilmeño se desempeñan alrededor de 30 investigadores, repartidos en seis unidades que tienen diferentes perspectivas, pero se unen en un objetivo común. Trabajan para intentar trasladar a los hospitales los resultados obtenidos en el laboratorio.

Es que, para las y los pacientes con distintos tipos de cánceres, los potenciales beneficios de la oncología traslacional son numerosos. Incluyen tratamientos más efectivos, personalizados y con un menor número de efectos secundarios.

El medicamento PI-7 hasta el momento ha demostrado ser eficaz en ensayos de laboratorio con células tumorales. "Aún resta camino por recorrer, principalmente las pruebas en animales y el inicio de las fases clínicas de investigación en humanos. La finalización exitosa de esta etapa llevaría a la utilización terapéutica del fármaco", refiere el director de COMTra

Pero aclara que "para esto se requiere financiamiento adicional. Se necesitan empresas adoptantes, o inversores, que deseen acompañar este proceso. Actualmente nos encontramos en la búsqueda de ellos".

Diego Mengual Gómez en el laboratorio de la UNQ. Foto: Natalia Castro.

Una potencial solución para el glioblastoma

El glioblastoma compromete en todo el mundo a 3 de cada 100.000 habitantes. Y si bien puede aparecer en cualquier edad, es más común de ver entre los 40 y 70 años. Suele localizarse de manera más frecuente en el cerebro y se caracteriza por ser muy difícil de tratar con las opciones terapéuticas disponibles (cirugía, radioterapia y quimioterapia).

Para Mengual Gómez, PI-7 brindaría en el futuro una solución de suma importancia, en una indicación oncológica con escasas opciones terapéuticas. Además, con la ventaja que el nuevo fármaco podría ser utilizado también en combinación con quimioterapia.

Por otro lado, Gomez cree que es factible investigar este tema en el país. Menciona como algo a favor la enorme calidad de los recursos humanos que producen las universidades argentinas. Además, estas se encargan de proveer espacio, equipos y libertad académica para el trabajo científico. Sin embargo, señala como una importante desventaja la falta crónica de recursos económicos destinados a la investigación.

"Estamos bien. Nuestros métodos, tácticas y estrategias de investigación están a la par de otros centros de países desarrollados. Pero nos diferencia de ellos, el tiempo que nos lleva la obtención de recursos, con el consiguiente retraso experimental. Si eso se lograra solucionar, estaríamos en el mismo nivel", concluye el científico.