Mejorar la calidad de vida de niños y niñas con epilepsias refractarias, aquellas que no responden a otros tratamientos. Devolverles la sonrisa. Este fue el objetivo que se propuso desde la salud pública un equipo de profesionales del hospital de pediatría Juan P. Garrahan, liderado por el jefe del Servicio de Neurología, Roberto Caraballo, cuando decidió investigar el impacto del cannabis medicinal en casos graves de este trastorno neurológico.

Ahora, más de 200 pacientes pediátricos de la Ciudad de Buenos Aires y del conurbano bonaerense se benefician con el tratamiento, basado en los resultados de la investigación realizada en el centro de salud de alta complejidad. También se atiende a quienes llegan derivados desde otros lugares del país, con cuadros complejos de epilepsia. Y especialistas capacitados en el Garrahan tratan con aceite de cannabis a cientos de chicos y chicas en centros de salud provinciales.

La mayoría de las crisis epilépticas pueden ser controladas con medicamentos anticonvulsivos convencionales, pero algunos casos requieren tratamientos específicos. Se las llama farmacorresistentes. "Había una gran demanda, muchas preguntas que queríamos responder desde el conocimiento científico. Todo el mundo hablaba del cannabis o lo usaba, las familias de los pacientes nos preguntaban. Sin embargo, muchos de los preparados en ese momento eran artesanales. Decidimos hacer lo que la ciencia y la medicina nos indican: investigar para obtener evidencia. El impacto del cannabis no solo era médico, sino también social y político", recuerda Caraballo sobre el inicio del estudio. "Y los resultados nos sorprendieron, superaron nuestras expectativas: dos de cada tres crisis de epilepsias severas pudieron ser controladas", agrega.

El estudio fue publicado a comienzos del año pasado en la revista europea de epilepsia Seizure e incluyó en una primera etapa a 60 pacientes que no respondían a otras medicaciones ni tampoco a la dieta cetogénica, que se utiliza como parte de la terapia. Con cannabidiol, las crisis disminuyeron 80 por ciento en los y las pacientes con encefalopatías epilépticas, una de las manifestaciones más complejas. En una segunda parte, se sumaron otros diez niños y niñas para comprobar los resultados a largo plazo, que también resultaron satisfactorios.

Jefe de neurología del Hospital Juan P. Garrahan, Roberto Caraballo.

De la esperanza a la realidad

El cannabis se utiliza en diferentes áreas de la medicina, pero en especial en el tratamiento de epilepsias refractarias. En la Argentina, la Ley 27350 establece el marco regulatorio para su estudio. También favorece el acceso a productos en base a cannabis para el uso terapéutico y medicinal. En el REPROCANN pueden inscribirse pacientes y profesionales de la salud.

"Luego de analizar la literatura científica, presentamos el proyecto de investigación en epilepsias refractarias ante el Comité de Docencia e Investigación del Garrahan, que dio su aprobación. Coincidió con la legislación nacional, nuestro grupo reunía todos los requisitos solicitados", cuenta Caraballo sobre los comienzos del estudio, que ahora ofrece una alternativa para niños y niñas que sufren crisis graves.

Hoy está disponible en la Argentina el cannabis medicinal en su forma purificada, que contiene solamente CBD. En los inicios de la investigación en el Garrahan, se utilizó un aceite enriquecido, con una proporción de THC, donado por un laboratorio de Canadá. Luego, la FDA -la agencia regulatoria de Estados Unidos- aprobó la forma purificada, que es la que se utiliza actualmente.

Por ley, quienes tienen indicación médica para el uso de cannabidiol pueden adquirir las especialidades elaboradas en el país. Las farmacias autorizadas producen y comercializan las formulaciones magistrales. Las personas que no poseen cobertura tienen derecho a acceder a la medicación en forma gratuita. También se contempla la importación de productos registrados por la autoridad sanitaria.

Vivir con epilepsia

Es un trastorno neurológico causado por la actividad eléctrica excesiva de un grupo de neuronas del sistema nervioso central. Se manifiesta en crisis espontáneas recurrentes que provocan convulsiones, con consecuencias físicas, psicológicas y sociales. El impacto alcanza a todo el entorno familiar. Con un tratamiento adecuado, se logra una buena calidad de vida. Pero hay niños, niñas y adolescentes que no responden a la medicación. "En algunos casos dejan de caminar, pierden motricidad, se detiene su maduración, la comunicación, se complica su lenguaje, su aprendizaje, pierden la sonrisa", explica el médico, quien acaba de ser distinguido como consultor honorífico del Royal College of Physicians, reconocido organismo británico.

¿Qué se logra con el tratamiento con cannabidiol? "Disminuir al máximo las crisis y mejorar los electroencefalogramas, que en la epilepsia son anormales", dice el médico neurólogo. "La mayoría recupera sus actividades, claro que no todos. Hay un gran cambio en sus vidas, y las de toda la familia", agrega Caraballo.

Una planta para la salud

En 2020, la Organización Mundial de la Salud avaló el estudio del cannabidiol en estado puro para su uso médico, por la evidencia de sus propiedades como antiepiléptico. "Los buenos resultados del aceite se ven en el consultorio. En el país, se usa en epilepsias que no responden a otros medicamentos. Están disponibles las especialidades farmacéuticas Convupidiol, Kanbis y Epidiolex, avaladas por la autoridad sanitaria" cuenta la médica farmacóloga pediatra Graciela Bergallo y agrega: "En Estados Unidos, avanza un estudio que analiza los efectos en personas con autismo. Las conclusiones se publicarían entre julio y agosto. En estos casos, es más difícil comprobar la mejora de los pacientes. Un tema que hay que analizar es la interacción con otros medicamentos, a largo plazo", aclara.

La Sociedad Argentina de Pediatría avala la formación en el uso del cannabis medicinal, en un marco legal y científico. "Los médicos neurólogos y los psiquiatras que tratan el espectro autista tienen conocimiento del cannabidiol. Los y las pediatras se están formando. Realizamos varias charlas de capacitación sobre el tema", dice la coordinadora del grupo de trabajo de farmacopediatría de la entidad. El equipo está integrado por el neurólogo infantil del Hospital Alemán Santiago Flesler y Paulo Cáceres, licenciado en Farmacia del Garrahan.

Por más evidencia

Roberto Caraballo ha dedicado su vida profesional a tratar e investigar la epilepsia infantil. Ahora, el grupo que lidera en el Garrahan finalizó un trabajo que demostró la eficacia del uso del cannabis en pacientes con crisis mioclónicas atónicas, un tipo de epilepsia. Se probó en un grupo que no respondía a otra medicación. Por otra parte, en unos meses estará disponible una investigación realizada en colaboración con centros de salud de la Capital Federal y de varias provincias. Los resultados apuntan ratificar la evidencia científica en un número importante de pacientes. También se estudia la relación entre el cannabis y otros fármacos anticonvulsivos, junto con la dieta cetogénica.

"La ciencia nos tiene que ofrecer mejores tratamientos para que el día de mañana no haya chicos y chicas con epilepsia", afirma Caraballo. "El cannabis funciona en gran parte de los cuadros graves, pero no está resuelto el problema, ya que en la práctica vemos que hay algunos pacientes que no responden", concluye.

Cannabis, cannabidiol, aceite de cannabis. Una opción terapeútica que ya ofrece, más allá de la esperanza, evidencia de su impacto en la salud, mientras que abre las puertas a otras alternativas de tratamientos.