Está comprobado: la expectativa de vida de las personas se prolonga año tras año según avances científicos. A su vez, el envejecimiento de la población representa nuevos desafíos médicos y sanitarios. El Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas se diagnostican con frecuencia en adultos mayores y se estima que su incidencia irá en aumento en las próximas décadas. Aunque hay fármacos en estudio, todavía no existe una medicación efectiva para tratar o prevenir estas patologías ni tampoco para detener su progresión.

Ahora, científicos y científicas de la Universidad Nacional de San Martín (UNSAM), de la Universidad Nacional del Litoral (UNL) y del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET) dieron un paso clave: obtuvieron en Israel la primera patente extranjera que protege un desarrollo nacional que permitirá avanzar en posibles terapias. Es un biofármaco innovador que -por sus características- podría ser utilizado para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas o accidentes cerebrovasculares (ACV).

Camila Scorcatti y equipo de la USAM. Foto: Unsam.

La licencia pertenece a BioSynaptica, una startup -empresa de base tecnológica-, que fue creada en 2020 por un grupo de investigadores tras la evaluación positiva PCT0 (sistema de presentación de solicitud de patentes). Para continuar con la estrategia de propiedad intelectual, el pedido de patentamiento se presentó en otros países con mercados relevantes. Israel es el primero en aprobarlo. "Permitirá que posibles inversores estén más interesados. Nadie invierte en un producto que no esté protegido", explica a El Editor Camila Scorticati, investigadora del CONICET en el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas de la Escuela de Bio y Nanotecnologías (IIB_EByN_UNSAM). "Israel es uno de los países líderes en biotecnología. Es un gran incentivo para seguir trabajando. Desde la investigación básica en neurociencia, las colaboraciones que representan una posible mejora para la sociedad son gratificantes", agrega.

El próximo paso es lograr el financiamiento para continuar con los estudios preclínicos. Si se obtiene un producto efectivo, la patente aportará regalías al Estado. "La aprobación en Israel valida el desarrollo tecnológico, protege la invención y otorga el monopolio comercial en ese país durante 20 años si el candidato terapéutico se aprueba como bioterapéutico para tratar enfermedades neurodegenerativas", afirma Milagros Bürgi, investigadora adjunta del CONICET en la UNL y socia cofundadora de la empresa BioSynaptica.

Desde la biología

Un biofármaco es un desarrollo medicinal, preventivo o de diagnóstico, que tiene un principio activo biológico y se produce con biotecnología. En el caso del nuevo producto, se obtiene de cultivos de células animales recombinantes.

La biomolécula surgió en 2014 en los laboratorios de la UNL. Allí trabajan grupos de investigación pioneros en el desarrollo de eritropoyetina humana (hEPO) que se utiliza para el tratamiento de la anemia porque produce y mantiene los glóbulos rojos en circulación. Pero, además, tiene acción sobre diversos tejidos porque posee actividad neuroplástica y neuroprotectora. Sin embargo, en pacientes sin diagnóstico de anemia puede producir efectos secundarios como hipertensión o trombos. ¿Cómo se resolvió? "Modificamos la molécula de hEPO: bloqueamos los sitios responsables de la acción de producción de glóbulos rojos, pero preservamos la capacidad neurobiológica", explica Milagros Bürgi. "Además le agregamos un azúcar adicional a las que ya tiene la molécula, para prolongar su circulación sanguínea. Así, tiene mayor posibilidad de contacto con su receptor y es más estable, aspectos que son importantes en el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas" detalla la docente de la UNL.

Dos años después, el Laboratorio de Neurobiología Molecular y Celular de la Escuela de Bio y Nanotecnologías de la UNSAM sumó su experiencia en plasticidad neuronal. El nexo fue el investigador independiente del CONICET Marcos Rafael Oggero Eberhardt, docente de la UNL y socio cofundador de BioSynaptica. "Realizamos experimentos in vitro e in vivo en modelos animales que nos permitieron identificar que estas moléculas modificadas conservaban la actividad neuroplástica y neuroprotectiva y en algunos casos la mejoraban", dice Camila Scorticati, quien dirige el laboratorio.

Investigadores del equipo ByoSináptica.

Un aporte innovador

La nueva biomolécula podría utilizarse para tratar Alzheimer y Parkinson, pero además para retinopatías degenerativas o esclerosis múltiple, aunque aún es necesario probar su efecto. "En ACV o traumatismos de cráneo se espera que acelere los tiempos de recuperación y disminuya las secuelas en los pacientes", detalla Camila Scorticati desde la UNSAM. Y agrega: "En el caso de trastornos crónicos se pretende que se interrumpa el daño degenerativo en el tejido cerebral y además que ayude a repararlo".

La próxima etapa en modelos animales será para evaluar la toxicidad. De esta forma se comprobará la seguridad de la molécula. Luego, deben realizarse tres fases clínicas para comprobar la seguridad, ajustar la dosis de tratamiento y evaluar la eficacia en pacientes de diferentes grupos etarios de distintos países. La farmacovigilancia continúa mientras el producto está aprobado. "Llevar adelante todas estas etapas demandará entre unos 7 y 10 años, depende de cada patología" aclara la investigadora Milagros Bürgi.

"Es posible desarrollar un producto para dar una solución a tanta gente que está sufriendo, pero se requiere mucha inversión para solventar cada una de las etapas que involucra el desarrollo de un nuevo bioterapéutico", aclara una de las cofundadoras de BioSynaptica.

Para llevar adelante estos proyectos se deben sostener los fondos para investigación. "El grupo que lidero ha recibido aportes nacionales de la Agencia de Promoción Científica y Tecnológica. Por la doble dependencia, UNSAM y CONICET me dan la estructura necesaria en equipamiento y en personal", asegura Scorticati. Aunque advierte: "El recorte presupuestario actual en ciencia y tecnología me preocupa y genera incertidumbre por la falta de renovación de cargos y por el recorte de becas doctorales. Además, podría afectar a la infraestructura".

Y finaliza: "Necesitamos certezas para seguir funcionando. Soy optimista en que esto se va a revertir si se estabiliza la economía. La inversión en ciencia y tecnología no es un gasto".